大阪大学 大学院 医学系研究科 小児科学
大薗 恵一 先生からHPP HOPEへ新たなメッセージをいただきました 。
先生からのメッセージをこちらでも紹介させて頂きます。
大阪大学小児科の大薗恵一と申します。
骨カルシウム疾患、内分泌疾患を専門としております。
今まで約30年にわたって、低ホスファターゼ症の診療を行い、本疾患に対する研究、治療の進歩を見守ってきました。
特筆すべきは、本症に対する酵素補充療法の医師主導治験を行い、世界に先駆け、2015年に患者さんに薬を届けることができたことです。
酵素補充療法の導入後、本症の予後は著しく改善されましたが、まだまだ、残された課題があります。
できるだけ、正確かつ迅速な診断を行い、治療を開始することが重要と思いますし、新しい治療法の開発も必要と考えられます。
そのためには、低ホスファターゼ症コミュニティとの連携は大切でありますので、今後ともよろしくお願いいたします。
大薗先生、メッセージ、ありがとうございます。
HPPが日本では無名の病気だった頃から、大薗先生は第一人者として、研究、臨床、啓蒙にご活躍されています。
私たちの子どもが、原因不明で乳歯が抜け落ち、非常に不安と恐怖の中から、明るい光を届けて頂いたのも大薗先生でした。
また医師主導治験による新薬を早期に苦しむ子どもたち、その家族に届けて頂きました。
またコミュニティの顧問として、コミュニティの立ち上げから今日まで、ずっと暖かい支援を頂いております。