大阪大学大学院医学系研究科小児科学

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大阪大学小児科の大薗恵一と申します。

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骨カルシウム疾患、内分泌疾患を専門としております。 今まで約30年にわたって、低ホスファターゼ症の診療を行い、本疾患に対する研究、治療の進歩を見守ってきました。

 

特筆すべきは、本症に対する酵素補充療法の医師主導治験を行い、世界に先駆け、2015年に患者さんに薬を届けることができたことです。

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酵素補充療法の導入後、本症の予後は著しく改善されましたが、まだまだ、残された課題があります。

できるだけ、正確かつ迅速な診断を行い、治療を開始することが重要と思いますし、新しい治療法の開発も必要と考えられます。

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そのためには、低ホスファターゼ症コミュニティとの連携は大切でありますので、今後ともよろしくお願いいたします。　                     2020-07-13

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Mail: skeletaldysplasia@ped.med.osaka-u.ac.jp