低フォスファターゼ症の酵素補充療法-画期的な新薬の開発

少し古い記事になりますが、胎児骨系統疾患フォーラムで、宮城県立こども病院 室月 淳 先生の記事を見つけました。


記事からの抜粋ですが、望月先生の切なる思いを感じました。


実際にある母子医療センターで,最重症のHPPの赤ちゃんに出生直後からこの薬を投与開始して,最初の2-3週間の呼吸不全を集中治療で乗りきったあとからの劇的な効果を,写真や動画などで見せてもらったわたしたちはショックを受け,そして感動すら覚えました.HPPの赤ちゃんというのは出生直後の看取りの対象とすら捉えていたのが,これまでのわたしたちの常識だったからです.そんな子が10ヶ月でNICUを退院し,2歳半となるいまでは,つかまり立ちで元気に歩きまわっているのです

いまだから言えることですが,胎児骨系統疾患フォーラムをつくったときは,出生前に骨系統疾患を診断してなにをするつもりだ(中絶を目的としているのではないか)と,一部から心ない批判もうけたりしました.しかしそんなことはない.ひとりでも多くの胎児新生児の命を救い,そしてQOLをあげていきたい,そのためのこその取り組みのつもりでしたし,いまもそうです.

一般のひとからみると,非常にせまく特殊な分野での,非常にまれな疾患にたいする治療薬の導入という,ちいさなニュースにすぎないのかもしれません.しかしこれまで確実に失われていた年間数十人の新生児や乳児を,これからは助けてあげることができるようになるということです.わたしにとっては,医学の発達と医療の未来を確信できる,おおきな事実をこの手につかんだという気持です.

先生、本当にありがとうございます。

いつも患者と家族に寄り添っていただいています。


ぜひ、記事も読んでください。


https://plaza.umin.ac.jp/~fskel/cgi-bin/wiki/wiki.cgi?page=%C4%E3%A5%D5%A5%A9%A5%B9%A5%D5%A5%A1%A5%BF%A1%BC%A5%BC%BE%C9


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